基因療法可望治好心臟衰竭

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【24drs.com】說到治療心臟衰竭，最終的希望是研發出一種能修復受損心肌的方法。現在有篇初期研究顯示，可藉由身體的自然修復能力來做到這一點。
　　
　　心臟衰竭是一種慢性、漸進式的疾病，心臟無法泵出足夠有效的血液滿足身體所需，導致疲勞、呼吸困難、以及腿和腳腫脹等問題。在大多情況下，心臟病發作後心肌會受損且傷痕累累。
　　
　　研究人員在這篇最新研究中，使用基因療法適度地改善17位心臟衰竭第III期患者的症狀，這個階段的患者甚至連例行的日常工作都有困難。
　　
　　幹細胞是可以發展成不同類型人體組織的原始細胞，成人的骨髓中有這種細胞，它也能引起造血細胞。研究人員發現，心臟等體內的個別器官有自己的幹細胞庫。
　　
　　研究人員表示，他們將基因治療設定為誘發自體幹細胞到受損的心肌，希望幹細胞能做一些修復的工作。
　　
　　東北俄亥俄州醫學院的Marc Penn博士表示，這些幹細胞試著修復受損組織，但並不一定成功。因此，研究團隊協助幹細胞。將它們混入帶有SDF-1基因的藥裡，以三種劑量注射在患者的心肌；SDF-1是被體內認為可吸收幹細胞到組織損傷部位的一種天然蛋白質。
　　
　　實驗室研究顯示，心臟病發作後，心臟中的SDF-1活性很短暫地上升，這個實驗的目標是要強化SDF-1，招來更多幹細胞到需要它們的地方。
　　
　　初步結果顯示，這種方法似乎是安全的，沒有嚴重的副作用，有2位患者在一年內死亡，但被認為與治療無關。有15位在一年後還活著，他們的症狀和行走能力獲得改善。
　　
　　Penn博士解釋，這是一個證明概念的研究，但至少對於某些患者治療潛力是抱持謹慎樂觀的態度。
　　
　　這個刊載在2月21日循環研究(Circulation Research)期刊上的初步結果，需要更多的研究來佐證。
　　
　　然而，費城賓夕法尼亞大學的Lee Goldberg博士表示，這些成果「還好」，需要謹慎看待。像這樣的初期研究主要是了解治療是否安全，並找出在更大規模的試驗中要使用的藥物劑量，而不是測試有效性。
　　
　　Goldberg博士認為，這篇研究的主要問題是沒有對照組，沒有辦法知道患者會表現出的安慰劑效應。所謂安慰劑效應是讓人們相信他們得到有效的治療，覺得心臟功能更好了。他的研究團隊正在進行下一個階段90名患者的試驗，包括一組對照組。
　　
　　紐約北岸LIJ Plainview醫院的David Friedman博士認為，這似乎是可行的，值得進一步研究。研究人員一直試圖利用幹細胞修復病變的心臟，像是從心臟衰竭患者的骨髓中取得幹細胞，注入到心臟。但這種新方法可避免取樣、培養、重新引進幹細胞的步驟，它的成本應該更低。
　　
　　不過，Goldberg博士表示，目前還有許多懸而未決的問題，像是效果的期限多久？長期是否有任何意想不到的副作用？也還不確定將幹細胞引入受損心臟是否為基因治療的效果，因為研究人員無法直接測試。
　　
　　大家都同意的是，希望心臟衰竭的治療能修復受損的心肌。現在的治療方式為藥物與改變生活方式以緩解症狀，減少心臟的工作量，但這些病人最後還是需要做心臟移植手術。
　　

內容來源 : 24DRS