新藥研發－超音波傳送基因 修復腦神經有新法

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新藥研發－超音波傳送基因 修復腦神經有新法
中國時報
魏怡嘉／台北報導


長庚研究團隊以超音波輔助奈米微脂體藥物，成功穿透血腦屏障治療實驗動物腦瘤。圖為醫師模擬超音波使用情形。（魏怡嘉攝）

隨著人口老化，罹患像失智等腦神經退化疾病人口愈來愈多，台灣地區65歲以上老人約有12萬人，目前藥物治療效果有限，基因治療是個契機，但過去主要以病毒做為載體，會有引發全身感染的風險，長庚團體研發出，以奈米微脂體包覆基因做為基因載體，可以提供更安全有效的治療，國內最快2年後可用於臨床治療上。

長庚研究團隊腦神經外科主治醫師魏國珍表示，腦神經退化疾病包括阿茲海默症、帕金森氏症、亨丁頓式跳舞症及肌萎縮性脊髓側索硬化症等，全都是因為人類大腦中的神經元功能漸漸喪失，造成失智及運動障礙等問題，截至目前為止，相關藥物只能短暫抑制發病時間，且預後狀況普遍不佳。

長庚大電學機系博士劉浩禮表示，目前基因治療是一個契機，但過去都以病毒做為載體，但可能引發全身性的感染，2009年曾有人因而死亡，研發更安全的載體為各國所努力並投予高度的關注。

魏國珍指出，要將基因送到腦部的特定目標區域發揮作用，因為有血腦屏障的阻礙，一直是醫學界的嚴苛挑戰，長庚利用超音波將血管打鬆，再以奈米微脂體包覆基因送進入腦部，結果發現實驗老鼠的治療效果不錯，除了安全可靠之外，還可將目標基因表現效率提升到5倍之多，效果顯著。

魏國珍表示，接下來會向衛福部提出治療申請，最快2年後即可用於國內臨床治療上。而這個研究除了發表在今年8月出刊的國際藥物學術刊物《控制與釋放》（Journal of Controlled Release）期刊之外，還被編輯挑選為該期的封面故事，並進行專文介紹。

來源: http://www.chinatimes.com/newspapers/20150903000983-260113
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